Ljubljana (MOREL)- Onkološki inštitut Ljubljana je uspešno zaključil fazo I kliničnega preskušanja genskega imuno zdravljenja bazalnoceličnega karcinoma glave in vratu. Gre za prvo tovrstno klinično študijo v Evropi, ki temelji na uporabi interlevkina-12 (IL-12) v obliki plazmidne DNA in je v celoti plod znanja in postopkov, razvitih v Sloveniji. V prihodnosti se zdravljenju raka tako odpirajo nove možnosti, saj raziskovalna terapija temelji na aktivaciji bolnikovega lastnega imunskega sistema.
(Raziskovalni) preboji v zdravljenju raka
Zaključeno klinično preskušanje je rezultat projekta SmartGene.si, v okviru katerega so slovenski strokovnjaki razvili gensko terapijo, ki deluje na način, da ob vbrizganju genskega zapisa za interlevkin-12 v bolnikove celice z elektroprenosom pričnejo bolnikove celice same proizvajati terapevtsko molekulo IL-12, s čimer se sproži močan imunski odziv, ki ga spremlja izražanje interferona gama in povečana infiltracija imunskih celic v tumorje. Študija predstavlja pomemben korak pri izkoriščanju lastnega (bolnikovega) imunskega sistema za boj proti raku, hkrati pa postavlja temelje za fazo II kliničnega preskušanja, pri katerem bi terapijo z IL-12 kombinirali z lokalnimi tumorskimi ablativnimi terapijami, kot je radioterapija ali elektrokemoterapija.
Klinična študija potrjuje varnost in učinkovitost metode intratumorske dostave plazmida phIL12 preko genskega elektroprenosa, njene rezultate pa je objavila tudi priznana medicinska revija European Journal of Surgical Oncology.
Klinično študijo je odobrila Javna agencija za zdravila in medicinske pripomočke v jeseni 2021, zaključila pa se je jeseni 2023. Platforma za pripravo genskih terapij je bila predhodno vzpostavljena s projektom SmartGene.si, ki je bil delno financiran iz sredstev Republike Slovenije in Evropskega sklada za regionalni razvoj, zaključil pa se je v jeseni 2021. Projekt je vodil Onkološki inštitut Ljubljana, pri njem pa so sodelovale še druge partnerske institucije, med njimi Center odličnosti za biosenzoriko, instrumentacijo in procesno kontrolo Cobik, družbi Iskra PIO d.o.o. in JAFRAL, d.o.o. ter Fakulteta za elektrotehniko Univerze v Ljubljani, kot soizvajalca projekta pa tudi Veterinarska fakulteta Univerze v Ljubljani in Klinika za otorinolaringologijo in cervikofacialno kirurgijo Univerzitetnega kliničnega centra Ljubljana (ORL Klinika).
Genska terapija v Sloveniji
V okviru projekta SmartGene.si so slovenski strokovnjaki razvili gensko zdravilo, ki je bilo preskušeno v predkliničnih testiranjih, prav tako je bila zasnovana napredna tehnologija za dostavo zdravila v tumorske celice, razvit je bil proizvodni postopek, zasnovani so bili napredni modularni proizvodni prostori, v katerih je bilo zdravilo proizvedeno v skladu s pravili dobre proizvodne prakse. Faza I klinične študije, ki je bila izvedena med letoma 2021 in 2023, je potrdila, da je terapija varna, izvedljiva ter jo bolniki dobro prenašajo. Z združevanjem predkliničnih raziskav, razvoja biotehnoloških procesov, kliničnega strokovnega znanja in zmogljivosti industrijske proizvodnje konzorcij SmartGene.si ni le izvedel prvega kliničnega preskušanja genske terapije, razvite v Sloveniji, temveč je postavil tudi temelje za trajnostno platformo za razvoj in prehod inovativnih terapij in zdravil za napredno zdravljenje v klinično prakso.
Prihodnost biotehehnološkega razvoja v Sloveniji
Možnosti pri zdravljenju raka v prihodnosti in njihova dostopnost v slovenskem prostoru se z razvojem novih genskih zdravil močno povečujejo, Onkološki inštitut pa s pomočjo partnerjev v raziskavah postavlja Slovenijo ob bok vodilnim državam na področju razvoja biomedicinskih terapij. To je sporočila Pia Gorjanc. (konec)